Noticia de Genotipia: Primera terapia de ARN mensajero para una enfermedad rara, la acidemia propiónica

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Una terapia basada en ARN mensajero muestra resultados preliminares prometedores para la acidemia propiónica, enfermedad rara del metabolismo. El análisis de los 12 primeros pacientes tratados apunta a que la terapia es segura y reduce los síntomas de la enfermedad, aunque también presenta algunas características a mejorar

Conocidas principalmente por su aplicación en el desarrollo de las vacunas para COVID-19, las terapias de ARN mensajero ofrecen oportunidades para el tratamiento de numerosas enfermedades genéticas. Su funcionamiento teórico es sencillo: se trata de instrucciones genéticas para producir proteínas en las células del organismo empaquetadas en nanopartículas de lípidos. Así, en el contexto de numerosas enfermedades, las terapias de ARN mensajero ofrecen una vía para proporcionar al organismo proteínas que este no puede producir correctamente, debido a la presencia de mutaciones en ciertos genes. 

Un reciente ensayo clínico ha probado el potencial de esta aproximación en la acidemia propiónica, enfermedad metabólica poco frecuente, con resultados iniciales positivos. Los resultados se han publicado en Nature. 

“Estamos muy contentos de compartir los primeros datos clínicos publicados que utilizan una terapia de ARNm para la sustitución de proteínas intracelulares», ha señalado Kyle Holen, M.D., Vicepresidente Senior y Jefe de Desarrollo, Terapéutica y Oncología de Moderna. «La acidemia propiónica es un raro trastorno metabólico hereditario que resulta de la incapacidad del cuerpo para procesar ciertas partes de proteínas y lípidos debido a una deficiencia enzimática específica”. Holen destaca que los datos provisionales indican signos tempranos de beneficio clínico potencial con mRNA-3927 y, lo que es más importante, también demuestran que mRNA-3927 tiene efectos secundarios poco frecuentes que limitan el tratamiento. “Estoy especialmente orgulloso de estos resultados, dado que actualmente no existen tratamientos terapéuticos aprobados para pacientes con esta enfermedad», ha indicado.

Fuente: Genotipia