Según Neurología.com. Prometedora terapia genética para la distrofia muscular de Duchenne

/en

Un reciente estudio concluye haber tratado con éxito la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en perros usando terapia genética, lo que podría abrir las puertas a ensayos clínicos del tratamiento en humanos en los próximos años.

La DMD es provocada por una mutación genética que interrumpe la producción de la proteína distrofina. Debido al gran tamaño del gen, es imposible administrar el gen completo con un vector de terapia genética. En investigaciones anteriores pudo desarrollarse una versión en miniatura de este gen (microgén) y esta distrofina minimizada protegió los músculos de ratones enfermos.

http://www.neurologia.com/sec/RSS/noticias.php?idNoticia=5432