Grâce à beaucoup de personnes nous avons apporté 135.000 € à cette ligne de recherche.

Il s’agit d’un projet dirigé vers le développement de nouvelles thérapies pour la dystrophie Musculaire de Duchenne qui réalise deux groupes de recherche à Valence :

• D’une part l’équipe du Dr. Palau du Centre de Recherche Príncipe Felipe s’est concentré sur l’étude de la biologie et de marqueurs des cellules satellites qui se chargent de régénérer le muscle endommagé et son rôle peut être très important pour mettre au point de nouvelles thérapies dans la maladie de Duchenne et d’autres dystrophies. Au delà de son acquisition, ils ont découvert une protéine ANKK1 qui peut être clé pour l’activation des cellules satellites et la différenciation des cellules musculaires.

• L’équipe du Dr. Vílchez de l’Hôpital Universitaire La Fe réalise des essais cliniques avec différentes thérapies géniques: bien en employant oligonucléotides capables de produire des sauts d’exons pour restaurer la dystrophie, ou bien en provoquant des changements en employant le médicament Atalurano. Toutefois, dans son laboratoire il expérimente une nouvelle molécule appelée PPRH qui est une alternative aux oligonucléotides avec quelques prix plus accessibles.

La Fondation Isabelle Gemio finance les contrats de deux chercheurs: Estrella Rubio (marqueurs de cellules satellites) et Clara Gomis (sauts d’exons avec PPRH).