Noticia Madri+D: Nueva terapia con CRISPR para « curar » una enfermedad pulmonar mortal en ratones

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Se trata de una nueva técnica para tratar a los fetos de ratón que sufren una enfermedad pulmonar congénita causada por una mutación en el gen Sftpc

“La enfermedad pulmonar estudiada no tiene un nombre oficial pero está originada por la mutación SFTPC I73T en el gen de la proteína surfactante C. Esta mutación concreta también se encuentra en pacientes humanos”, declara a Sinc el colíder del estudio Edward Morrisey, director científico del Instituto de Medicina Regenerativa de Pensilvania (EE UU).

Según el trabajo, publicado en la revista Science Translational Medicine, el 100 % de los roedores con esta mutación que no recibe tratamiento muere de insuficiencia respiratoria a las pocas horas de nacer. Los investigadores del Hospital de Filadelfia y Medicina Penn (CHOP) emplearon la herramienta de corta y pega genético CRISPR-Cas9 para inactivar el gen, mejorar la morfología pulmonar y aumentar sus posibilidades de supervivencia.

FUENTE : MADRI+D