Noticia de La Vanguardia: La FDA designa a Fancalen como medicamento huérfano para el tratamiento de la anemia de Fanconi
La ciencia prosigue avanzando de una forma prodigiosa en torno a la investigación en materia de enfermedades raras. Según explican los diarios digitales La Vanguardia y Noticias de la ciencia, la Agencia Americana del Medicamento (FDA, en sus siglas en inglés) ha designado a Fancalen, un vector lentiviral que contiene el gen de la anemia de Fanconi A, como medicamento huérfano el tratamiento de esta enfermedad.
Esta declaración se une a la ya obtenida por Fancalen por parte de la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés), permitirá que los promotores se beneficien en Estados Unidos de incentivos para el desarrollo de este producto hasta la aprobación de su comercialización.
La anemia de Fanconi A es una enfermedad congénita rara caracterizada por la mutación en un gen involucrado en la reparación del ADN. Como consecuencia de esta mutación, los afectados tienen una alta predisposición a sufrir aplasia medular y cáncer. No obstante, aunque existen 18 genes implicados en la enfermedad, los pacientes con mutaciones en FANCA (el gen de la anemia de Fanconi A) son más del 80 por ciento de los afectados con anemia de Fanconi en España. En este sentido, Fancalen es un vector lentiviral que permite la corrección genética de las células madre hematopoyéticas de pacientes con anemia de Fanconi. Para ello, se obtienen las células madre hematopoyéticas del paciente y, una vez corregido su defecto genético, se reinfunden en el mismo paciente, con objeto de tratar el fallo de médula ósea que aparece en la inmensa mayoría de los afectados.
Como explican ambas webs, en estos momentos, se está desarrollando un ensayo clínico en fase I/II con este medicamento huérfano bajo la dirección del doctor Julián Sevilla del Hospital del Niño Jesús de Madrid y Grupo Clínico Vinculado al Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER), el Hospital Vall d’Hebron de Barcelona y un grupo de la Universidad Autónoma de Barcelona también del CIBERER.
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