Noticia de la Agencia Europea de Medicamentos: Se actualiza la ficha informativa del Translarna
La Agencia Europea de Medicamentos es una agencia descentralizada de la Unión Europea ubicada en Londres. Es responsable de la evaluación científica, supervisión y el monitoreo seguro de los medicamentos en Europa. Protege la sanidad pública y animal en los territorios de los 28 miembros de la Unión Europea. También de aquellos países recogidos en la Área Económica Europea. Se asegura que todos los medicamentos sean sanos, eficaces y de alta calidad. Abarca un mercado de más de 500 millones habitantes en la UE.
De la ficha informativa, queremos destacar:
A Translarna se le ha concedido una «autorización condicional». Esta modalidad de aprobación implica que se espera obtener más información sobre este medicamento. La Agencia revisará cada año la información nueva que pueda estar disponible y esta información general se actualizará cuando sea
necesario.Dado que a Translarna se le ha concedido una autorización condicional, la compañía que lo comercializa deberá presentar los resultados de un nuevo estudio en el que se compare Translarna con un placebo para confirmar su eficacia y seguridad.
En España, es la empresa PTC Therapeutics, Inc quién investiga y desarrolla una terapia para pacientes con enfermedades raras y genéticas. Translarna, nombre comercial de ataluren, tiene licencia en el Área Económica Europea. Sirve para el tratamiento de la mutación sin sentido de la distrofia muscular de Duchenne en pacientes ambulatorios de cinco años en adelante. Ataluren es un nuevo fármaco en investigación en Estados Unidos.
En julio 2018, la empresa ha anunciado la presentación de los datos del Ensayo 030 en fase II de Translarna. Demuestran que la seguridad y el perfil fármaco-cinético de Translarna en niños de dos a cinco años con mutación sin sentido de distrofia muscular de Duchenne, fue consistente con la de niños mayores.
