NOTICIA DE CIBER. Un estudio clínico español demuestra por primera vez la eficacia de la terapia génica en pacientes con anemia de Fanconi

Un estudio clínico español ha demostrado por primera vez la eficacia de la terapia génica en pacientes con anemia de Fanconi, una enfermedad rara que afecta a las células madre de la médula ósea, causando la pérdida progresiva de las células sanguíneas y una alta predisposición al cáncer. Los resultados de esta investigación, que han sido publicados en la revista The Lancet, provienen de más de 20 años de estudios previos y 7 años de seguimiento a los pacientes. La terapia consistió en una autotransfusión de células madre corregidas sin necesidad de quimioterapia, lo que permitió que en algunos pacientes más del 90% de las células sanguíneas fueran corregidas.

Este avance ha sido posible gracias al trabajo conjunto de varios equipos multidisciplinarios de investigación y la colaboración entre instituciones públicas y privadas. A diferencia de tratamientos anteriores, que requerían trasplantes de médula ósea, esta nueva terapia ofrece una opción más segura y menos invasiva. Actualmente, se está realizando un seguimiento a largo plazo para confirmar su efectividad y ampliar el tratamiento a otros subtipos de la enfermedad. La Fundación del Hospital Niño Jesús de Madrid promovió el ensayo durante la fase I/II, mientras que la empresa Rocket Pharmaceuticals promueve el ensayo clínico con la intención de obtener la autorización para comercializar este tratamiento en Europa y EE. UU.

Fuente: ciber