La plataforma chip de tejido, un ejemplo de lo que consiguen los especialistas en ingeniería biomédica, la han utilizado investigadores estadounidenses para estudiar la biología molecular de dos enfermedades neuromusculares que, además de raras, las han calificado de devastadoras.

El avance es, en esencia, la creación de un modelo tridimensional, de dimensiones muy reducidas, con el que han empezado a demostrar su utilización potencial para el desarrollo de enfermedades raras. El estudio que aparece hoy en Advanced Therapeutical se ha centrado en el análisis de la polineuropatía desmielinizante inflamatoria crónica y la neuropatía motora multifocal.

Es un claro ejemplo de la colaboración público privada (INH, Sanofi) para mostrar cómo un medicamento podría tratar las enfermedades. Proporcionaron datos preclínicos clave para que una compañía farmacéutica los envíe a la Administración de Drogas y Alimentos de EE UU (FDA) y así conseguir la autorización para llevar a cabo un ensayo clínico.

Este trabajo proporciona uno de los primeros ejemplos de científicos que utilizan principalmente datos de chips de tejido para una solicitud de nuevo fármaco en investigación de la FDA, con el fin de comprobar su eficacia en enfermedades raras. La compañía farmacéutica Sanofi comenzó a reclutar voluntarios para un ensayo clínico de fase 2 durante este mes de abril. Previamente, se había demostrado la seguridad del medicamento y aprobado por la FDA para una indicación diferente.

Modelo ‘chip de tejido’

La investigación del chip de tejido estuvo dirigida por científicos de Hesperos Inc., una empresa con sede en Orlando parcialmente financiada por Investigación de Innovación para Pequeñas Empresas del Centro Nacional para el Avance de las Ciencias Traslacionales (NCATS), de los NIH.

Este estudio despeja el camino para el desarrollo de nuevas terapias para otras enfermedades raras, al establecer una nueva vía para reutilizar medicamentos ya existentes. Y es que la mayoría de las 7.000 enfermedades raras conocidas carecen de tratamientos eficaces.

Lucie Low, directora del programa científico de la iniciativa NCATS Tissue Chip for Drug Screening, reconoce que las empresas farmacéuticas utilizan chips de tejido y que enviar datos generados por ellas a las agencias reguladoras “es un indicador importante”.

En estas enfermedades, el sistema inmunitario produce proteínas que dañan las células nerviosas y ralentizan los mensajes que se transmiten del cerebro a los músculos. Esto, en opinión de James Hickman, de Hesperos Inc., puede dificultar que las personas afectadas muevan los brazos, las manos y las piernas. Los tratamientos actuales pueden ayudar, pero a menudo son inconsistentes.

Los investigadores desarrollaron un modelo de chip de tejido que consiste en dos tipos de células: motoneuronas y de Schwann. Las motoneuronas transmiten mensajes del cerebro a los músculos. Las células de Schwann ayudan a que las señales se muevan más rápido. El modelo podría imitar las características funcionales de las enfermedades, lo que permitiría a los científicos ver cómo funcionaba un medicamento al determinar si los mensajes del cerebro a los músculos se estaban desacelerando o no.

Tratamientos para enfermedades neuromusculares raras

Los investigadores demostraron que la exposición de las células al suero sanguíneo de personas con estas enfermedades raras provocó una cascada de anticuerpos del sistema inmunitario contra las células. Esto hizo que las señales de las motoneuronas se movieran más lentamente. Después del tratamiento con el fármaco TNT005, que bloquea la reacción del sistema inmunitario, las células y la velocidad del mensaje volvieron a la normalidad.

Cabe recordar que cerca del 90% de las terapias prometedoras fallan en los ensayos clínicos porque los modelos animales utilizados en las pruebas preclínicas no son adecuados para predecir cómo responderán las personas.

Para mejorar la tasa de éxito y ayudar a que más tratamientos lleguen a las personas que tienen pocas opciones, los científicos exploran los usos de los chips de tejido. Diseñados para soportar células y tejidos humanos vivos, imitan la estructura y función de los órganos y sistemas humanos, como los pulmones, el corazón y el hígado.

Recientemente, un equipo del Instituto Wyss de la Universidad de Harvard, apoyado por los NIH, anunció que había utilizado un modelo de chip de tejido para generar datos sobre la efectividad de un medicamento reutilizado para tratar el daño pulmonar causado por la infección por SARS-CoV-2, que causa Covid-19.

En el programa Clinical Trials on a Chip, financiado por NCATS, varios proyectos examinan cómo los datos de chips de tejido pueden ayudar a los investigadores a diseñar ensayos clínicos más precisos y, por consiguiente, más eficaces.

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